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Terapia genica contro le malattie ereditarie della retina

Approvata anche in Italia la prima terapia genica per le malattie ereditarie della retina, che possono portare chi è colpito ad una perdita quasi totale della vista, sin dalla tenera età. Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha dato, infatti, il via libera alla rimborsabilità di un farmaco innovativo (voretigene neparvovec) per il trattamento di una rara forma di distrofia retinica ereditaria che, con una singola iniezione sottoretinica in entrambi gli occhi, apporta un miglioramento significativo e duraturo. In Italia, potranno beneficiarne circa 60 pazienti.

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